罕见病的上市公司

A. 我国现有罕见病患者超2000万人，对于罕见病你了解多少

我国现罕见病患者超过2,000万人，这些罕见病患者都是各种各样稀奇古怪的病，比较特殊，他们才叫罕见病，基本上正常人不会得的这种病，普通的感冒发烧是1%的话，这种疾病那就是百万分之1，全国的人口有14亿才有2,000万的罕见病患者。

我们国内虽然也有公司在做相应的研究，但是我们不得不承认的是，在新药研发这方面，我们国内的公司跟国外那些老牌的医药公司比还是有差距的，因为起步时间不一样，人家发展的比较早，我们有信心在未来10年到20年的时间逐步赶上她们，但是现在还是有一些差距，因为很多罕见病的药物都是国外的医药公司开发出来的能够流通，像我们这边的药物的价格基本都很贵。

B. “常见”的罕见病都有哪些

具体的吧，白化病、肢端肥大症、苯丙酮尿症、线粒体病、成骨不全症、进行性肌营养不良这些吧。如果怀疑患有罕见病一般可以尝试基因检测来确诊病情，比如使根底健康的诊疗服务。及早诊断。

C. 越来越多药企研究罕见病，孤儿药是如何一步步走向高利润的

现在越来越多药企将眼光瞄准了罕见病，通过研究开发孤儿药来获得极高利润。而这个现象行成原因有三，第一，孤儿药研发成本的降低；第二，目标人群明显；第三，没有其他公司分薄利润。

第三，几乎不可能出现其他公司分薄利润。在一些国家，这类孤儿药都会有一个产品独占期。这个期限可不短，例如美国七年，欧盟十年。就是说在这个期限内，市场上只有这么一种孤儿药。这样做导致了，在孤儿药研发成功并投入生产后，有一个极长的红利期。要知道所谓的罕见病，在巨量的人口基数下，也不会显得太少。独占市场就意味着垄断，而垄断的利润可想而知。

D. 罕见疾病的种类有哪些

重症肌无力
多发性骨髓瘤
白化病
系统性红斑狼疮
睡美人症候群
血友病
库欣综合征
视网膜母细胞瘤
克山病
白点病
会阴下降综合征
多睾症
食管白斑
血症
光泽苔藓
半乳糖血症
疯牛病
原发性腮腺淋巴瘤
重症肌无力危象
外阴白化病
成人硬肿症
结节性硬化症
鼻红粒病
肌疝
Castleman病
肠系膜脂肪炎
系统性红斑狼疮所致精神病
老年人多发性骨髓瘤
Ehler-Danlos综合征
血小板无力症
色汗症
鼻石
系统性红斑狼疮性关节炎
木村病
持久性隆起性红斑
色素失禁症
腹膜后纤维化
眼科重症肌无力
特发性肺含铁血黄素沉着症
妊娠合并系统性红斑狼疮
老年人重症肌无力
小儿系统性红斑狼疮
小儿甲基丙二酸血症
持久性色素异常性红斑
多发性骨髓瘤病肾病
腹茧症
颞骨和下颔骨关节异常
小儿神经母细胞瘤
系统性红斑狼疮性巩膜炎
血友病甲
原发性乳腺淋巴瘤
原发性鼻腔淋巴瘤
重症肌无力样综合征
Whipple病
血管性血友病
小儿重症肌无力
骨硬化病
系统性红斑狼疮伴发的葡萄膜炎
重复尿道
肾淀粉样变性
贝壳甲综合征
角膜基质炎

E. 都有哪些罕见病

每一个生命都值得被尊重，不论健康与否；每一种疾病都值得被关注，不论罕见与否！

【不药博士】

博士，执业药师，高级营养师，守护生命健康，拒绝伪养生，手把手调养一个健康的你！

F. 70万一针，罕见病的用药到底有多难

近日，广东省茂名市人民医院儿科病房里，一名10个月大，名叫“米粒”的小男孩终于控制住了肺炎，可以出院回家了。小孩患的是类似渐冻症却更加严重的隐性遗传病，叫做脊髓性肌萎缩症，是一种逐渐丧失运动神经元的罕见病（简称SMA）。 这是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，这种罕见病是导致2岁以下婴幼儿死亡的头号遗传性疾病，发病年龄越早越严重。

2月28日是第14个国际罕见病日，据世界卫生组织数据显示，全球约有5000至8000种罕见病，我国大约有1680万罕见病患者，每年新出生罕见病患者超过20万。由于研发成本高，患者使用人数少，罕见病治疗药物通常比较昂贵。目前，在我国上市且有适应症的50余种罕见病治疗药品，已有40余种纳入国家医保药品目录。

G. 罕见病BMD/DMD有哪些社会慈善组织

广州众援力罕见病关爱中心，众援力实体是广州市荔湾区罕见病关爱中心，是一家民办社会慈善机构，帮助罕见病残疾人弱势群体的。
进行性肌营养不良 (Duchenne/Becker Muscular Dystrophy DMD/BMD)是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，DMD发病率约为男婴1/3500，BMD的发病率约为DMD的1/5~1/10，患者总数约有10万人。由于基因缺陷，肌营养不良病人无法合成正常的抗肌萎缩蛋白，肌细胞膜失去完整骨架,造成肌细胞膜损伤，肌肉细胞进行性破坏。

H. 有没有专门做罕见病确诊的公司

有的噻，根底健康有很多的专家，还有诊疗配套，而且咨询还是免费的。