罕见病用药的上市公司

Ⅰ 罕见病，为何大多数无药可救

每一个生命都值得被尊重，不论健康与否；每一种疾病都值得被关注，不论罕见与否！

对于境内有、价格高的药物，要加大药品集中采购力度，减低中间环节和灰色区域的虚高价格，让“有药”变成“用得起药”。这一方面降低了药价，另一方面也能使更多的罕见病药品进入医保，能让更多的罕见病患者用上可靠的药品。

博士，执业药师，高级营养师，守护生命健康，拒绝伪养生，手把手调养一个健康的你！

Ⅱ 孤儿药的发展状况

据中华慈善总会罕见病救助办公室的工作人员介绍，直到近年来，随着生物技术的发展，在美国、欧盟等国的“孤儿药”相关法律的保障下，才研制出少数几种罕见病的治疗药物。
基于“孤儿药”研发的高风险现状，许多国家对其给予了政策上的支持。例如日本于1993年正式实施了《罕见病用药管理制度》，研究的全过程可享受基金资助、减税、优先审批、药品再审查时间延长及国家健康保险支付上的优惠。美国药品管理局(FDA)也为“孤儿药”的注册提供快速通道程序，“孤儿药”还享有减税及7年的市场独占权。
世界各国对罕见病药物的法律法规激励了生物医药公司对罕见病药物的研发，也大大加速了罕见病药物的上市。美国在1983年罕见病药法案实施之前仅有不足10个罕见病药物上市，到了2008年12月，在FDA登记的罕见病药物已达1951种，获得上市批准的罕见病产品达到325种。欧盟在1999年罕见病药物法规实施前，仅有8种孤儿药被审核通过，至2009年2月，已有619种罕见病产品得到认定，47 种“孤儿药”被审核通过。
2009年初，我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围。然而，我国仍无自主研制生产的罕见病药物上市，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册。

Ⅲ 国内70万国外41美元，罕见病药物短缺该如何破局

近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。文章称，今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩（SMA）”，急需特效药物，但要支付“70万元一支”的医药费，而该药物在澳大利亚的价格是“41美元”。

罕见病地方保障有七大模式，“包括专项基金、大病谈判、财政出资、政策型商业保险、医疗救助、医保零星增补和自主申报。”

罕见病用药必须尽快纳入医保。患者的个人权利和其他公民是平等的，而国家的医疗保障应尽可能地承担患者的治疗费用。”

为了增加罕见病药物对患者的可及性，各地政府多与药企通过谈判降低药价。

在费用保障上，浙江省医保局规定，罕见病患者在指定治疗医院就诊时，支付个人自付部分，其他费用由医保经办机构与指定治疗医院直接结算。罕见病药品不计入指定治疗医院医保总额预算管理和药占比考核范围。

Ⅳ 70万一针，罕见病的用药到底有多难

近日，广东省茂名市人民医院儿科病房里，一名10个月大，名叫“米粒”的小男孩终于控制住了肺炎，可以出院回家了。小孩患的是类似渐冻症却更加严重的隐性遗传病，叫做脊髓性肌萎缩症，是一种逐渐丧失运动神经元的罕见病（简称SMA）。 这是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病，这种罕见病是导致2岁以下婴幼儿死亡的头号遗传性疾病，发病年龄越早越严重。

2月28日是第14个国际罕见病日，据世界卫生组织数据显示，全球约有5000至8000种罕见病，我国大约有1680万罕见病患者，每年新出生罕见病患者超过20万。由于研发成本高，患者使用人数少，罕见病治疗药物通常比较昂贵。目前，在我国上市且有适应症的50余种罕见病治疗药品，已有40余种纳入国家医保药品目录。

Ⅳ 7种罕见病医疗药物纳入医保，具体都是哪些

在我国是有着很多罕见病的，这些病它们不仅严重影响我们人体的身体健康，同时还需要我们承担高额的医药费，而且是持续性的，所以让很多患者非常的困难，好在国家政策好，医保一次次给我们带来好消息，这不，经过新一轮的谈判，2021年的新版医保目录中又增加了7种罕见病医疗药物，对于罕见病患者来说，真的是天大的福音，这7种罕见病药物，他们分别是，治疗肺动脉高压的安立生坦片，治疗肢端肥大症的醋酸兰瑞肽缓释注射液，治疗多发性硬化症的西尼莫德片和盐酸芬戈莫德胶囊，治疗特发性肺纤维化、系统性硬化症的乙磺酸尼达尼布软胶囊，治疗亨廷顿舞蹈症的氚丁笨那增片，治疗肌萎缩侧索硬化的依达拉奉氯化钠。这其中罕见病药物的加入，将大大的减轻这些病友们的经济压力。感谢国家感谢医保，那么对于医保的使用你是否清楚呢？下面大家一起来简单的了解下。

医保是祖国给予我们的一项重大福利，当然希望所有人都不要使用到它，而大家真的要用他的时候通过这篇文章，大家也能知道如何使用。

Ⅵ 40多种罕见病用药被纳入医保目录，办理医保有什么好处

社会每年都会推出各种各样的福利让人们参与。就如同人们会购买保险能让内心感觉到安宁，购买医保也能取得一样的效果。中国在很久以前就推出了全民医保的行动，面对这一政策才刚推出来的时候很大一部分群众认为这些医保费是白交的，一年到头他们没有生病，就把这些钱给浪费了。而缴纳医保本就是为了自己的安全着想，能生病去医院自然是更好，但万一不幸真的生病了，也有医保卡为我们保驾护航。随着人们患病的概率真大，医保费也确实给了人们极大的好处，而对于医保越来越多的人也就欣然的接受了。

医保是国民生命健康的保护伞

人的大脑都是在极力的想象美好的事物，偶尔从别人的悲剧的故事中，有一些感慨也是转身即忘。这也就印证了人类最无法拥有的感触是感同身受，而且最容易的就是遗忘。只有当自己真正的遭遇不幸，才能够知道曾经购买医保卡是一件多么正确的事。医保卡是一个人生命健康保护伞。它不会让人因为高昂的医药费而放弃治疗，它可以实现让人类用最少的医药费就能够接受好的医疗治疗。

Ⅶ 我国现有罕见病患者超2000万人，对于罕见病你了解多少

我国现罕见病患者超过2,000万人，这些罕见病患者都是各种各样稀奇古怪的病，比较特殊，他们才叫罕见病，基本上正常人不会得的这种病，普通的感冒发烧是1%的话，这种疾病那就是百万分之1，全国的人口有14亿才有2,000万的罕见病患者。

我们国内虽然也有公司在做相应的研究，但是我们不得不承认的是，在新药研发这方面，我们国内的公司跟国外那些老牌的医药公司比还是有差距的，因为起步时间不一样，人家发展的比较早，我们有信心在未来10年到20年的时间逐步赶上她们，但是现在还是有一些差距，因为很多罕见病的药物都是国外的医药公司开发出来的能够流通，像我们这边的药物的价格基本都很贵。

Ⅷ 有没有专门做罕见病确诊的公司

有的噻，根底健康有很多的专家，还有诊疗配套，而且咨询还是免费的。

Ⅸ 七种罕见病治疗药物纳入医保，罕见病的治疗有多困难

每年的2月28日为国际罕见病日，罕见病又被称为"孤儿病"并且其病种数量很多，严重的威胁到人的健康和生命的安全。在2008年欧洲罕见病组织，发起了第一届国际罕见病日，并且选择了每四年才会出现一次的日子，其寓意着罕见病的罕见，自此以后每年2月份的最后一天为被定为了国际罕见病日，到今年的2月28日已经是第十四个国际罕见病日。

Ⅹ 越来越多药企研究罕见病，孤儿药是如何一步步走向高利润的

现在越来越多药企将眼光瞄准了罕见病，通过研究开发孤儿药来获得极高利润。而这个现象行成原因有三，第一，孤儿药研发成本的降低；第二，目标人群明显；第三，没有其他公司分薄利润。

第三，几乎不可能出现其他公司分薄利润。在一些国家，这类孤儿药都会有一个产品独占期。这个期限可不短，例如美国七年，欧盟十年。就是说在这个期限内，市场上只有这么一种孤儿药。这样做导致了，在孤儿药研发成功并投入生产后，有一个极长的红利期。要知道所谓的罕见病，在巨量的人口基数下，也不会显得太少。独占市场就意味着垄断，而垄断的利润可想而知。