❶ 免疫球蛋白是注射好还是口服好
理论上免疫球蛋白应该是注射的。
口服蛋白质会被破坏。
但是，注射免疫球蛋白有许多潜在的危害。我们国家已经有很多教训。
谨慎为宜。
❷ 华兰人血免疫球蛋白制作工艺能消灭艾滋病毒吗
艾滋病病毒属于抵抗力比较弱的病毒，在56度的环境中存活多不超过2小时专的，而免疫球蛋白的制属备过程中，多会在56度温度中消毒10小时以上的，可以完全杀灭艾滋病病毒的，所以这种血液制品的安全系数是比较高的，通常不会有传染病发生
❸ 抗体封闭和sirna沉默的区别
RNA干扰及其应用进展
孙德惠1,2,才学鹏1*,常惠芸1 ,独军政1
(1.中国农业科学院兰州兽医研究所家畜疫病病原生物学国家重点实验室农业部畜禽病毒学重点开放实验室,甘肃兰州 730046;2.甘肃农业大学动物医学院,甘肃兰州 730070)
摘 要:RNA 干扰(RNA interference,RNAi)是一种由双链RNA介导的基因沉默现象.RNAi主要发生在核外,RNAi具有操作简便快速等特点.RNAi现象自发现至今已逾10年,在此期间,已将研究重点由机理研究转向应用研究.文章以RNAi的应用为重点,从RNAi的起源,可能的作用机制,作用特点,研究方法,应用前景及展望等方面进行了综述.
关键词:RNA干扰;双链RNA;基因沉默
RNAi是Napoli C D等[1]在试图向紫色矮牵牛花转导色素合成基因,用以增加其花色时发现的.结果出乎预料,转基因的植株不仅没有新基因的表达,反而自身的色素合成也减弱了,一些转基因的花出现了全白色或部分白色.他们把这种导入的基因未表达和植物本身合成色素基因的失活现象命名为共抑制(cosuppression).之后,Ramano等在向粗糙孢菌(Neurospora crassa)中导入合成胡萝卜素的基因时造成失活,他们称为基因静止(quelling).Guo S等[2]发现正义RNA与反义RNA有相同水平的抑制效应,但未能就此现象给出合理的解释.Fire A等[3]在研究反义核苷酸时发现在线虫体内,双链RNA( double stranded RNA,dsRNA)能有效地抑制有互补序列的内源性基因,且抑制效果优于单链反义RNA.至此,正式提出了双链RNA诱导的RNAi的概念,开启了RNAi研究的序幕.
1 RNAi可能的作用机制及特点
1.1 RNAi的作用机制
虽然RNAi作用的确切机制尚不清楚,但目前普遍认可是Bass假说.具体概括为三个阶段.
(1)起始阶段.在细胞内,双链RNA(dsRNA)由核酸酶Ⅲ(RNaseⅢ) Dicer 在ATP的参与下被处理为21个～23个碱基的小RNA,即小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA).siRNA是由19个～21个碱基配对形成的双链,并在其3′末端有两个游离未配对的核苷酸.研究发现, siRNA 是RNAi 作用发生的重要中间分子,序列与所作用的靶mRNA 的序列具有高度同源性;双链的两端各有2个～3个突出的非配对的3′碱基;两条单链末端为5′端磷酸和3′端羟基.这些是细胞赖以区分真正的siRNA和其他双链RNA的结构基础. 研究表明,平末端的siRNA 或失去了5′磷酸基团的siRNA 不具有RNAi 的功能[4]
(2)引发阶段.siRNA与Argonaute蛋白家族及其他未知因素结合,形成siRNA-核蛋白复合物(siRNA-ribonucleoprotein complex,siRNP).siRNP在ATP及其他未知因素参与下,使双链siRNA解旋形成RNA诱导的沉默复合物(RNA incing silencing Complex ,RISC).RISC可能以完全单链或两条链解旋但不完全分离的形式存在,继而RISC在dsRNA的介导作用下与互补mRNA结合,并将其降解.mRNA被降解在转录后水平,抑制基因表达,因而又称之为转录后基因沉默( posttranscriptional gene silencing,PTGS)
(3)循环放大阶段.在siRNA诱导的RNAi过程中,可能还存在siRNA 的循环放大过程,以维持它的RNA诱导功能.此过程推测是以siRNA为引物,互补mRNA 为模板,在RNA依赖性RNA合成酶(RNA-dependent RNA Polymerase,RdRP) 的作用下,合成新的双链RNA,再由Dicer作用,产生新的siRNA,完成siRNA 的放大过程,开始新的RNAi循环[5].
关于对RNAi机制中重要酶的作用研究,Zamore P D等[6]发现,21 nt RNA指导mRNA的降解; Scharf W D等[7]发现ATP依赖的RNA解旋酶为Mut6;Grishok A等[8]发现Let-7和lin-4为内源性的RNAi基因(stRNA);Dalmay T等[9]提出RNA依赖的RNA多聚酶就是SDE-1; Bernstein E等[10]证实RNaseш样的核酸酶为Dicer; Elbashir S M等[11]应用外源性21 nt-siRNA能够抑制同源mRNA的表达;Novina C D等[12]证实无论是针对病毒感染细胞所需的CD4受体,还是针对病毒基因组的gag区域,siRNA都可以有效地使病毒与细胞的基因沉默,抑制HIV的感染与复制.
1.2 RNAi的作用特点
(1)"共抑制"性.RNAi是双链RNA介导的转录后基因沉默机制,它的启动子相当活跃,外源基因可以转录,但不能正常积累mRNA;RNAi作用不仅使外源基因在转录后水平上失活,同时诱导与其同源的内源基因沉默.
(2)高效性.试验证明双链RNA干扰mRNA 翻译的效率比单纯反义或正义RNA 的抑制效率提高了几个数量级;RNAi可在低于反义核酸几个数量级的浓度下,使靶基因表达降到很低水平甚至完全"剔除",而产生缺失突变体表型.它比基因敲除技术更为便捷,科学家称RNAi技术为靶基因或靶蛋白的"剔降"(knockdown).
(3)高特异性.由dsRNA降解成的小干扰RNA,除其正义链3′端的两个碱基在序列识别中不起主要作用外,其余碱基在序列识别中都是必需的,单个碱基的改变即可使RNAi失效,RNAi能特异性降解mRNA,针对同源基因共有序列的RNAi则可使同源基因全部失活.
(4)高穿透性.RNAi具有很强的穿透能力,能在不同的细胞间长距离传递和维持,如在含有双链RNA的溶液中,喂食表达双链RNA的细菌等,能向秀丽隐杆线虫导入双链RNA.
(5)"遗传性".已在线虫中观察到RNAi效应通过生殖系传递到后代,说明RNAi具有一定的可遗传性.
(6)高稳定性.细胞中可能存在天然的稳定siRNA的机制.此机制可能是siRNA与某种保护性蛋白结合,从而使其具有相对的稳定性,这些双链RNA 不像反义核酸那样需要多种化学修饰来提高其半衰期.
(7)双干扰系统.哺乳动物中存在有非特异性干扰和特异性干扰两条独立的途径. 非特异性干扰反应是由大于30个碱基对的双链RNA介导,导致整个细胞中非特异性蛋白合成抑制,RNA降解;特异性反应由21 bp～25 bp的小干扰RNA介导,可逃避非特异性干扰系统的"监控",只降解与其序列相应的单个基因的mRNA[11].
2 研究方法
在研究过程中,科研人员逐渐摸索总结出了成套的研究方法.目前,展开RNAi操作主要有两种方法.一种为直接将靶向特定基因的大约21个碱基长短siRNA,或45个~50个碱基的发夹结构RNA(small hairpin RNA,shRNA)转染到细胞,shRNA在细胞中会自动被加工成siRNA,从而引发基因沉默或表达抑制.另一种为构建特定的siRNA表达载体,通过质粒在体内表达siRNA而引发基因沉默.此法的优点是排除了RNA酶干扰,延长siRNA半衰期.更重要的是,该法可以进行稳定表达细胞株的筛选,且随着质粒复制扩散到整个机体,基因抑制效果可传代.试验表明,可被化学合成或体外合成的siRNA抑制的基因同样可被表达相同序列的载体表达出的siRNA所抑制.
3 RNAi的应用
3.1 基因功能研究
在神经生物学研究中,科学家们通过siRNA表达质粒对中脑腹侧神经细胞中的多巴胺能相关基因进行了有效抑制,还通过病毒介导的RNAi建立了此类成年小鼠模型,不仅为建立神经系统的功能缺失模型找到了一些有价值的表型标记,对神经系统的基因治疗也有一定借鉴意义;在癌症研究中,通过shRNA表达载体成功抑制成年大鼠脑癌基因,同时对RNAi的远程(穿过血脑屏障)基因沉默方法进行了非常有益的探索;利用细胞凋亡途径,通过RNAi抑制凋亡基因Caspase-8能提高患急性肝功能衰竭小鼠的成活率,并发现Caspase 8 siRNA处理对特异性Fas激活剂(Jo2和AdFasL)和野生型腺病毒介导的急性肝功能衰竭都有效,表明这个动物模型能反应人类急性病毒肝炎多分子参与的机制,增强了siRNA用于急性肝炎病人治疗的希望.除了对某些关键基因的RNAi研究外,还在哺乳动物细胞中探索了siRNA在基因组水平上的筛选方法.他们建立了一个包含8 000多个基因的siRNA表达框文库阵列,通过它来高通量筛选NF-kB信号途径中已知的及Unique基因.由此可见,RNA干扰也正作为筛选成百甚至上千基因的工具,发挥着越来越大的作用[13].RNAi为系统地抑制RNA分子合成蛋白提供了快速而相对简便的途径.通过在一段时间内对一个基因RNA信号的抑制,研究者可以深入研究基因功能,进而描绘支配从细胞形态到信号系统的遗传网络.
3.2 基因治疗及药物筛选探索
由于RNAi是针对转录后阶段的基因沉默,相对于传统基因治疗对基因水平上的敲除,整个流程设计更简便,且作用迅速,效果明显,为基因治疗开辟了新的途径.其总体思路是通过加强关键基因的RNAi机制,控制疾病中出现异常的蛋白合成进程或外源致病核酸的复制及表达.尤其针对引起一些对人类健康严重危害的病毒,如2003年在全球多个国家和地区流行的SARS,病原体是单链核酸的新型冠状病毒,寻找药物靶点,设计核酸药物就更为方便.目前已经有很多公司在积极开发这方面的药物,如在SARS药物研究中一鸣惊人的美国俄勒冈州的AVI BioPharma生物制药公司等.国内也有很多研究机构及生物技术公司投入了这方面的工作.如上海生科院成立了SARS防治科研攻关小组,其中生化细胞所和药物所的一些课题组在从RNAi的角度努力.此外,北京大学,中南大学,北京动物所等大专院校和研究机构,以及北京金赛狮反义核酸技术开发有限公司等,也开展了RNAi药物的研究与开发.
基因治疗方面最引人注目的进展之一是对肝炎病毒的RNAi研究.Mccaffrey A P等通过表达shRNA的载体在细胞水平和转染HBV质粒后免疫活性缺失的小鼠肝脏中成功抑制了HBV复制.与对照相比,小鼠血清中测得的HBsAg下降了84.5%,免疫组化对HBcAg的分析结果下降率更超过99%.哈佛大学Lieberman研究小组通过注射针对Fas的siRNA,过度激活炎症反应,诱导小鼠肝细胞自身混乱.然后给测试小鼠注入 Fas hyperdrive的抗体,发现未进行siRNA处理的对照组小鼠在几天中死于急性肝功能衰竭,而82%的siRNA处理小鼠都存活下来,其中80%~90%的肝细胞结合了siRNA.并且,RNAi发挥功能达10 d,3周后才完全衰退.由于Fas很少在肝细胞外的其他细胞高水平表达,它对其他器官几乎没有副作用.此外,这个小组还和其他研究者积极开展针对HIV的RNAi测试,目前报道他们使用的针对CCR5蛋白的siRNA能阻止HIV进入免疫细胞约3周,在已经感染的细胞中也能阻止感染病毒的复制.
然而,尽管取得了不少研究成果,但要真正用于医疗还需时日.目前大多数还停留在小鼠测试阶段,siRNA的导入多采用静脉或腹腔注射,尾部注射,细胞移植等,如何对人进行有效的给药,既能确保药效在靶器官靶组织有效释放,还要具有高度安全性等问题都需进一步研究.人们期待着RNAi引领的新医学革命的到来.
在药物筛选领域,除了线虫这种低等动物的RNAi高通量药筛模式外,Lavery K S等对RNAi在药筛领域的应用前景进行了高度评价,RNAi技术将逐渐成为药物靶点筛选和鉴定的强大工具.他对如何在药筛的各个阶段应用RNAi做了具体描述及展望,并指出将这项技术与高通量筛选,体外生物检测和体内疾病模式相结合,将提供大量基因功能方面的有用信息,在药物开发过程的多个阶段促进靶点的有效筛选.
3.3 抗肿瘤治疗
多种癌基因可以作为靶点设计相对应siRNA[14].Brummelkamp T R等[15]用逆转录病毒载体将siRNA 导入肿瘤细胞中,特异性抑制了癌基因K2RAS (V12)的表达.对急性髓性白血病的研究已经取得了较好的结果.Scherr M等[16]以引起慢性髓性白血病和bcr2abl阳性急性成淋巴细胞白血病的bcr2abl癌基因为靶基因,设计了对应的siRNA,并获得了87% 的有效抑制率.Wilda M等[17]用siRNA抑制白血病BCR/ABL融合基因表达也取得了成功. 因此,基于RNAi 技术的抗肿瘤治疗药物开发潜力巨大.有报道称,一种全新生物工程药品"RNA干扰剂"(非干扰素)业已浮出水面,并有望在3年内上市.经过多年的探索,科学家终于发现,在癌细胞和病毒RNA的22对碱基中有1对碱基专门负责复制工作,只要能使这对碱基"休眠",癌细胞或病毒就会自动停止复制.这一重要发现为一种全新药物——RNA干扰剂奠定了基础.科学家们相信,艾滋病,乙型肝炎,恶性胶质瘤(恶性脑瘤)和胰腺癌等疾病有望成为RNA干扰剂的第一批受益者(2004年经FDA批准已开始RNA干扰剂的临床试验),艾滋病,中枢神经系统退行性病变疾病如多发性硬化症,阿尔茨海默病,帕金森病等将成为第二批受益者.
3.4 抗病毒治疗
由于RNAi 是机体中古老而天然的抗病毒机制,目前国外科技人员利用此特点,已设计出针对HIV gag,tat,rev,nef等基因的siRNA,针对丙型肝炎病毒非结构蛋白5B基因的siRNA,针对脊髓灰质炎病毒衣壳蛋白和多聚酶基因的siRNA,针对口蹄疫病毒3D片段siRNA等[18],均在试验中取得理想结果.陆续有关通过RNAi抑制其他病毒在细胞内复制的报道如呼吸道合胞病毒,人乳头瘤病毒,乙型肝炎病毒,丙型肝炎病毒[19]等,国内也已设计出针对口蹄疫病毒VP1基因的siRNA,针对丙型肝炎病毒5′保守区的siRNA,针对口蹄疫病毒IRES和L串联序列两侧的保守区的siRNA[20],针对SARS冠状病毒的6个siRNA,即RL001,R L002,RL003,RL004,RL005和RL006,均已取得理想结果.针对病原的siRNA已经进行到动物实验阶段[21],向病毒病的有效防治迈出了坚实的一步.由此可见,利用RNAi技术将使病毒病的有效治疗成为可能.
3.5 转基因研究
在动植物的转基因试验中, 经常发生基因沉默.因此, 对转基因沉默机制的探索可以为在转基因研究中避免基因沉默提供对策.在转基因植物研究中避免基因沉默可提高试验成功率,且节省时间,而在大型动物转基因研究中避免基因沉默可节约成本,提高产率.
3.6 干细胞研究
在干细胞研究方面,在dsRNA阻断大鼠骨髓源性神经干细胞 Hes5表达的试验中[22],观察外源性短dsRNA在转录后水平mRNA水平降低基因表达的效率,并对其影响因素进行了初步探讨.同时基于干细胞可能拥有自己的一套基因组,不同类型的干细胞又拥有各自所特有的基因,这些基因可能是决定干细胞特性的最关键的实质性因素.因此,RNAi技术在此领域应用空间广阔.
3.7 研究信号传导的新途径
Biotech认为,联合利用传统的缺失突变技术和RNAi技术可以很容易地确定复杂的信号传导途径中不同基因的上下游关系,Clemensy等应用RNAi研究了果蝇细胞系中胰岛素信息传导途径,取得了与已知胰岛素信息传导通路完全一致的结果.RNAi技术较传统的转染试验简单,快速,重复性好,克服了转染试验中重组蛋白特异性聚集和转染率不高的缺点,因此认为RNAi技术可能成为研究细胞信号传导通路的新途径.
3.8 常见病的治疗
Nature杂志报道了miRNA(Micro RNA)的应用上一个重要发现,成功采用miRNA调节了胰岛素的分泌,这为糖尿病的治疗带来新的希望,也将为糖尿病的新药研究带来新的曙光和思路.据Sicence杂志报道,显示应用RNAi技术可有效降低血管内胆固醇含量,对治疗心血管疾病有明显的作用.
4 展望
综上所述,RNAi技术在基因功能研究,抗肿瘤治疗,抗病毒治疗,基因应用研究,常见病的治疗等许多方面都是强有力的工具和手段.同时做为新兴的生物技术,还有广阔的研究和应用空间期待着科研人员的探索.例如,siRNA在病毒持续性感染过程中扮演怎样的角色 siRNA在冬眠动物体内的作用如何 RNAi在雀斑形成中起到怎样的作用 如上述问题得到解决,将进一步依据其机理及特点,有望应用于病毒持续性感染的鉴别诊断及治疗,利用siRNA在冬眠动物体内的作用进行星际航行,以解决能量供应及时间跃迁问题,RNAi应用于祛除雀斑等.aware可自测不用抽血祝您健康天 猫！
尽管在RNAi方面的研究已取得许多突破性进展,尤其是哺乳动物细胞中的研究的报道逐渐增多,但由于RNAi机制尚未完全阐明,仍有许多问题尚未得到彻底解答.例如,siRNA 在哺乳动物细胞中抑制mRNA表达是有效的, 但达不到果蝇细胞那样的高抑制率, 可能是因为生物进化水平越高,调控基因表达系统的复杂程度相应的越高,多种抑制机制间相互作用的频率也越高,抑制作用受到的影响因素也就越多.另外, 在哺乳动物中,RNAi能否成功地抑制基因表达以及抑制的程度还取决于细胞类型.对线虫来说,可以采用注射,浸泡或喂食的方法转入dsRNA,而对哺乳动物来说,寻找高效的方式来转入siRNA以及快速的方式来筛选siRNA仍在进一步探索中.RNAi在抗病毒感染中的应用令人鼓舞, 但要取得最终的成功还有很漫长的路要走.其中一个关键的原因是siRNA并不能对所有病毒RNA发生作用,有些病毒靶序列可能隐藏在二级结构下, 或者位于高度折叠的区域中, 而有些病毒序列可能与蛋白质形成紧密的复合物, 阻碍了与siRNA 的识别.因此,不仅要选合适的靶序列,而且需要反复试验.另一个重要的原因是病毒子代的突变率较高, 这使病毒可逃避siRNA 的识别.为了克服这个障碍,所选病毒RNA的靶序列必须是高度保守的, 或者设计数对siRNA同时作用[23].
总之,RNAi作为一种新发展起来的分子生物学技术,不可避免地会存在潜在的问题,这就要求研究者在利用该技术时要考虑到生物安全性等诸多问题,以使RNAi技术更好地为人类服务.
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基本概述
生命科学是系统地阐述与生命特性有关的重大课题的科学。支配着无生命世界的物理和化学定律同样也适用于生命世界，无须赋予生活物质一种神秘的活力。对于生命科学的深入了解，无疑也能促进物理、化学等人类其它知识领域的发展。比如生命科学中一个世纪性的难题是“智力从何而来？”我们对单一神经元的活动了如指掌，但对数以百亿计的神经元组合成大脑后如何产生出智力却一无所知。可以说对人类智力的最大挑战就是如何解释智力本身。对这一问题的逐步深入破解也将会相应地改变人类的知识结构。生命科学研究不但依赖物理、化学知识，也依靠后者提供的仪器，如光学和电子显微镜、蛋白质电泳仪、超速离心机、X-射线仪、核磁共振分光计、正电子发射断层扫描仪等等，举不胜举。生命科学学家也是由各个学科汇聚而来。学科间的交叉渗透造成了许多前景无限的生长点与新兴学科。也是目前2011年很受欢迎的一种专业..
编辑本段主要课题
主要课题
生命科学研究或正在研究着的主要课题是：生物物质的化学本质是什么？这些化学物质在体内是如何互转化并表现出生命特征的？生物大分子的组成和结构是怎样的？细胞是怎样工作的？形形色色的细胞怎样完成多种多样的功能？基因作为遗传物质是怎样起作用的？什么机制促使细胞复制？一个受精卵细胞怎样在发育成由许多极其不同类型的细胞构成的高度分化的多细胞生物的奇异过程中使用其遗传信息？多种类型细胞是怎样结合起来形成器官和组织？物种是怎样形成的？什么因素引起进化？人类现在仍在进化吗？在一特定的生态小生境中物种之间的关系怎样？何种因素支配着此一生境中每一物种的数量？动物行为的生理学基础是什么？记忆是怎样形成的？记忆存贮在什么地方？哪些因素能够影响学习和记忆？智力由何而来？除了在地球上，宇宙空间还有其它有智慧的生物吗？生命是怎样起源的？等等。
主要学习内容
生命科学概论这门课程主要学：生命科学的概念与研究内容、生命科学研究简史、生命科学研究热点与发展趋势、生命伦理学)、生命科学基础(生命的物质基础、生命的基本现象、生物的遗传与变异、生命的起源与进化、生物的多样性、生物与环境)和现代生命科学(生命科学与现代生物技术、生命科学与农业科学、生命科学与环境科学、生命科学与生物能源、生命科学与现代医学、生命科学与药物的研究与开发、生命科学与海洋生物资源、生命科学与军事生物技术、生物信息学与生物芯片、生命组学与系统生物学
编辑本段显著特点
当代生命科学的显著特点是：分子生物学的突破性成果，成为生命科学的生长点，使生命科学在自然科学中的位置起了革命性的变化。20世纪50年代，遗传物质DNA双螺旋结构的发现，开创了从分子水平研究生命活动的新纪元。此后，遗传信息由DNA通过RNA传向蛋白质这一“中心法则”的确立以及遗传密码的破译，为基因工程的诞生提供了理论基础。蛋白质的人工合成，使人们认清了生命现象并不神秘。这些重大的研究成果，阐明了核酸和蛋白质是生命的最基本物质，生命活动是在酶的催化作用下进行的。绝大部分的酶的化学本质是蛋白质。蛋白质是一切生命活动调节控制的主要承担者。从而揭示了蛋白质、酶、核酸等生物大分子的结构、功能和相互关系，为研究生命现象的本质和活动规律奠定了理论基础。
编辑本段鉴定技术
生命科学中的亲子鉴定技术 通过遗传标记的检验与分析来判断父母与子女是否亲生关系，称之为亲子试验或亲子鉴定。DNA是人体遗传的基本载体，人类的染色体是由DNA构成的，每个人体细胞有23对（46条）成对的染色体，其分别来自父亲和母亲。夫妻之间各自提供的23条染色体，在受精后相互配对，构成了23对（46条）孩子的染色体。如此循环往复构成生命的延续。
编辑本段基因检测
生命科学中的基因检测
基因来自父母，几乎一生不变，但由于基因的缺陷，对一些人来说天生就容易患上某些疾病，也就是说 人类DNA
人体内一些基因型的存在会增加患某种疾病的风险，这种基因就叫疾病易感基因。 只要知道了人体内有哪些疾病的易感基因，就可以推断出人们容易患上哪一方面的疾病。然而，我们如何才能知道自己有哪些疾病的易感基因呢？这就需要进行基因的检测。
如何进行
基因检测是如何进行的呢？用专用采样棒从被测者的口腔黏膜上刮取脱落细胞，通过先进的仪器设备，科研人员就可以从这些脱落细胞中得到被测者的DNA样本，对这些样本进行DNA测序和SNP单核苷酸多态性检测，就会清楚的知道被测者的基因排序和其他人有哪些不同，经过与已经发现的诸多种类疾病的基因样本进行比对，就可以找到被测者的DNA中存在哪些疾病的易感基因。 基因检测不等于医学上的医学疾病诊断，基因检测结果能告诉你有多高的风险患上某种疾病，但并不是说您已经患上某种疾病，或者说将来一定会患上这种疾病。
基因检测作用
通过基因检测，可向人们提供个性化健康指导服务、个性化用药指导服务和个性化体检指导服务。就可以在疾病发生之前的几年、甚至几十年进行准确的预防，而不是盲目的保健；人们可以通过调整膳食营养、改变生活方式、增加体检频度、接受早期诊治等多种方法，有效地规避疾病发生的环境因素。 基因检测不仅能提前告诉我们有多高的患病风险，而且还可能明确地指导我们正确地用药，避免药物对我们的伤害。将会改变传统被动医疗中的乱用药、无效用药和有害用药以及盲目保健的局面。
编辑本段发展展望
生命科学发展与展望 中国工程院院士 巴德年 巴德年
这个世纪是生命科学的世纪，作为医学，长期以来的任务是防病治病。可是，从现在开始，医学的任务将主要是维护和增强人们的健康，提高人们的生活质量。在这个范围内，过去医学所面临的是病人，现在医学将面对的是整个人群，以前的医学都在医院里，而现在在欧洲、北美，有半数的医生已经离开了医院，他们在社区，和老百姓生活在一起，指导老百姓的保健、医疗，更重要的是在指导那里的人们如何正确的生活。我们国家当今还有97%的医生在医院里。随着时代的发展，医生将也要逐渐走向社会，走入人群。从这个意义上讲，中国的医生资源配置，也必然要发生变化。现在中国还没有一个概念，就是通往急诊室的快速、绿色通道。建设急诊快速、绿色的通道是完全必要的。方便就医的观念就是未来的方向。 很多国家已经开始了《脑死亡法》的执行，脑死亡以后，器官组织、细胞，由于有循环的支持还在活着。如果这位死人生前有很好的风格，提出把脏器献给其他人，就可以做肾脏、肝脏的移植。 人类基因组基本完成以后，对医学的影响很大，还将发生更深刻的影响。很多基因疾病，也可以通过生活改善、环境改善来防治。现在一提药就是化合物，不久的将来，药品不仅是化合物，蛋白质可以是药，基因可以是药，细胞可以是药，甚至某些组织和器官也可以是药。正因为这样，以后的药审，首先审查的不再是药理、毒理、临床，而首先是伦理，进行所有一切之前先要有伦理审查。为什么讲这个？因为，基因要变成药物，或者将来组织器官一旦成为药物，首先是允许不允许。 回顾20世纪下半叶生命科学的重大突破，可以展望21世纪生命科学作为先导学科的前景。 50年代：1953年4月，《Nature》 发表了美国生物学家沃森和英国物理学家克里克共同研究的成果－ DNA分子的双螺旋结构模型。此模型的建立，是分子生物学诞生的标志，打开了“生命之谜”的大门，改变了生物学在整个科学中的地位，同时还给技术科学和社会科学带来了巨大的影响和冲击，因此，被称之为是“生物学的革命”。 1953年NATURE
60年代：1965年9月15日报道， 我国首次用人工方法合成具有生物活性的牛胰岛素获得成功。这是在控索生命起源过程中的一次突破。它突破了一般有机物分子与生物大分子的界限，带来了人工合成生命的曙光；它更有力地打破了生命神秘论，揭示了生命与非生命物质的统一性。 人工合成牛胰岛素
70年代：70年代初，随着限制性内切酶的发展和DNA分子杂交技术的建立，分子生物学进入了技术化时代，基因工种学也有所发展，出现了基因重组技术，从而开创了基因工程这一生物技术的新领域。在这个基础上，现代生物技术逐渐兴起，特别是近十多年来发展很快，越来越受到世界各国的重视。 80年代：PCR技术发明，美国加州Cetus生物技术公司的史密斯发现在克隆过程中，不用细菌来复制经筛选的DNA，而用DNA多聚酶来进行复制，因为细菌本身也用它来复制DNA。他发明的这种方法叫多聚酶链反应，简称PCR。用这种方法可以扩增试管中的任何特异性DNA序列。 90年代：克隆动物掀起热潮。 在胚胎学上，克隆是指通过无性繁殖的手段，从一个细胞获得遗传上相同的细胞群或个体群，这些细胞叫克隆细胞，个体群称为克隆动物。直到本世纪末，人们才有足够的知识和科学实验结果，能把某一成年动物的个体细胞移入一个去除遗传物质的成熟卵母细胞，然后移入另一只成年动物体内，让它生长发育，最终产生具有与体细胞相同的基因的幼体－克隆动物。 Wilmut I et al 在《Nature》1997，385:810～813报道，用3种新的细胞群细胞作为供体细胞，进行细胞核移植，获得了活的绵羊。 世界上第一只克隆羊
这3种细胞是从第9天胚胎的胚盘细胞，第26天胎儿的成纤维细胞和6岁成年绵羊妊娠后3个月的乳腺上皮细胞经体外培养获得的。实验结果，3种不同源细胞的核移植，分别得4只、3只和1只羔羊。体细胞作为供体细胞进行细胞核移植的成功，无疑是20世纪生物学突破性成就之一。其技术难度大，涉及领域较广，需要多种实验程序，但由于它具有潜在的应用价值，因而一直吸引着众多的科学家执着地去探索。 1997年是克隆年。2月24日，英国罗斯林研究所与PPL生物技术公司宣布，他们利用一只6岁母羊的体细胞于1996年7月成功地繁殖出了一只小母羊多莉。当即被誉为本世纪最重大，同时也最有争议性的科技突破之一。许多国家都将其评为1997年最突出、最重大的科技成就，如德国《焦点》新闻周刊与美国《Science》周刊评出的1997年10大科技成就，多莉均榜上有名。美国《大众科学》评出100 项科技成就中，多莉名列榜首。 3月2日，美国宣布利用不同的胚胎细胞于1996年8 月成功地复制出了两只基因各异的猴子。3月罗斯林研究所又发布消息， 他们正利用死牛的细胞进行无性繁殖试验。这是世界上首次利用已死亡动物进行克隆试验。如果这项试验获得成功，克隆死去的人是否将成为可能？7月24日，他们又宣布于1997年7月繁殖出世界上第一批无性繁殖的转基因羊。其中7月9日出生的小母羊波莉已被确认含有植入的人类基因。标志着朝着大规模为人类服务阶段迈了一步。8月6日，美国威斯康星州一家生物技术公司宣布于6个月之前克隆出一只毛色黑白相间、名为“基因”的小公牛，可用来大批复制繁殖出多奶、多产肉的优质牛。10月中旬, 英国巴斯理工大学宣布培育出无头青蛙胚胎。这种技术改良后，有可能利用人体组织培养出人体无头胚胎，待其发育成熟后，从中取下相应器官进行人体器官移植，解决了全球移植供体短缺问题。日本、法国、巴西、韩国等国也纷纷开始动物无性繁殖技术研究。德国科学家1997年初宣布培育出转基因羊，其奶液中含有人体所需的血凝蛋白。俄罗斯则培育出一只转基因绵羊，可用来制作奶酪，还可用来提炼药品。克隆技术的突破是一项伟大的科学成就。该技术施用于组织、植物和动物，已导致癌证、糖尿病和恶性纤维化等疾病新疗法的成功开发；将来可用来为事故中受伤者制造代用皮肤、软骨或骨组织，以及为治疗脊髓受伤而制造神经组织。开发前景广阔。 美国芝加哥科学家理查德·席德于 12月5日一次生育技术研讨会上，谈到计划借用多莉的技术，利用一些显微操作器械将取自某位妇女卵子中的DNA 剔除出去，代之以将要克隆的那个人的DNA，一旦受精，这个受精卵就会分裂为50～100个细胞，此时形成的胚胎就可以移植到体内，一个婴儿克隆体就会在9个月之后出生，并且，他打算将生产过程企业化，最终目的是在美国设10～20个复制诊所,另在海外设5～6个同类型诊所。全世界每年克隆20万人，受到各国政府及科学家的谴责、 反对、禁止。 2月23日罗斯林研究所和英国PPL医疗公司宣布，该公司又克隆出一头牛犊，名叫“杰弗逊先生”，用的是细胞核移植技术，但用的是胚胎细胞，故与多莉不同。 20多年来，生物技术在工业、农业、化学、环境保护等各个领域都有广泛的应用，但迄今为止，生物技术最突出的成就是在医学方面。由于基因工程师已经掌握了基因剪切、拼接和重组技术，因此可以在生物体内取出无用基因，加入有用基因。生产出新的药物，创造出新的诊断、治疗方法，例如1962年以前，用于治疗糖尿病的胰岛素，只能从猪或牛的胰脏中提取。1978年，利用基因工程技术人工合成胰岛素取得成功，此后不久，科学家已能够用经过基因转移的微生物，批量生产纯净的人工胰岛素；用于治疗侏儒症的人体生长激素于1979年研制成功，1983年应用于临床。1986年，在美国和欧洲，基因工程干扰素先后投放市场；此后，促红细胞生长素、乙肝疫苗等一大批基因工程药物相继投放市场。现今世界已有50多种生物技术新型药物和疫苗投放市场。我国已有自行研制的15种投放市场。80年代末，我国也研制成功了基因工程干扰素，并用于临床和实现了产业化。科学家认为，基因工程师在今后几年内，将有可能研制出治疗免疫系统疾病、心血管疾病和癌症等顽疾的基因工程药物。利用生物技术开发出的新疗法也日益增多，在治疗遗传性疾病和免疫系统疾病方面，尤为突出，例如，美国国立卫生研究院的科学家用基因疗法治疗一名腺苷脱氨酶缺乏症的患儿。他们将能分泌腺苷脱氨酶的健康基因注入患儿体内，患儿免疫系统缺陷得到修复，功能恢复正常。我国复旦大学遗传研究所与长海医院合作，采用反转录病毒基因转移技术，治疗两例血友病患者，取得了显著疗效，长期依靠输血维持生命的患者，关节出血、肌肉萎缩等症状大为改善，体内凝血因子浓度成倍上升，凝血活性大大提高，已持续18个月未进行输血治疗。这是迄今世界上治疗血友病疗效最好的一例。1990年国际上正式将基因疗法用于临床。经卫生部批准，上海复旦大学遗传研究所与长海医院的基因治疗血友病技术，已正式应用于临床，成为我国第一例获国家批准的基因治疗技术。迄今，在临床实践中应用生物技术开发的诊断、检测装置已有数百种，其中最重要的是血液产品筛选试验装置，这种装置可以保证血液制品不被艾滋病毒、乙型和丙型肝炎病毒所污染。 生物技术在农业、畜牧业和食品工业中的应用也引人注目。1994年5月18 日，美国联邦食品和药物管理局正式批准应用基因工程培育的西红柿上市销售。加州基因公司投资2000万美无，耗时8年培育成功的这种转基因西红柿，不易腐烂，耐贮存和运输，可以在充分成熟后再进行采摘，所以味道特别鲜美。日本培育成功的转基因西红柿也已在筑波市种植。抗病虫害马铃薯已在墨西哥培育成功，去年开始，墨西哥政府已向农民供应这种转基因马铃薯种苗，这样，每年约可避免60%～10% 的损失。不怕除草剂的转基因棉花、专供织牛仔布的蓝色棉花、具有杀虫能力的转基因烟草均已培育成功。最近我国科学家利用低能离子束技术培育出世界首例转基因水稻，利用基因重组技术培育出花期长，能改变花色的牵牛花，表明我国植物基因工程已缩小了与世界水平的差距。在动物基因工程方面也硕果累累。进入90年代以来，转基因动物－牛、羊、猪、鸡等相继培育成功。欧洲莱夫德生物工程公司不久前培育了一头带人类基因的奶牛，它的雌性后代能产含有铁乳酸的奶，这种牛奶像人的母乳那样，能促进儿童吸收铁元素。1992年，英国爱丁堡医药蛋白公司，培养出一种叫“特蕾西”的转基因绵羊，这种羊的奶中含有一种能控制人体组织生长的蛋白酶。这种蛋白酶只存在于人体，无法用化学方法合成和进行工业化生产。所以，“特蕾西”羊的培育成功，引起医药界的极大兴趣，德国拜尔化学公司不惜重金买下了这种羊的使用权。英国爱丁堡罗斯林生理和遗传研究所培育出一种转基因公鸡，它的雌性后代所产的蛋中含有能治疗血友病所必须的凝血因子和治疗肺气肿病的一种人体蛋白质。今年1月，以色列科学家也培育成功一头名为“吉蒂”的山羊，“吉蒂”身上带有人类的血清蛋白基因。“吉蒂”的雌性后代所产的每一升牛奶中可以提取10克白蛋白，血清蛋白是人体血浆中的一种主要成分，它可以用来治疗休克，烧伤和补充血液损失。英国剑桥大学的科学家培育出能为人体提供心、肺、肾的转基因猪，这种猪的器官移植到人体可大大降低受体排斥的危险性。当前，世界各国均增加对生物技术研究的投入，大力发展生物技术产业，开发生产生物技术产品。近20年来，美国成立的生物技术公司已达1000多家。从1998年开始，美国生物技术产业的收益开始大幅度增加。90年代出现了生物技术产品销售的黄金时期。预计到1995年底，销售额将达60亿美元，1995年美国用于生物技术开发的经费将达40亿美元，日本政府最近决定将生物技术、新材料和新能源作为科技开发的重点领域。日本不惜花费巨资，大量购买美国的生物技术成果和专利，发展自己的生物技术产业。日本的高速发展已威胁到美国在生物技术领域的领先地位。美国国家研究委员会已呼吁停止向日本的单向技术输出，英国政府调整了科技发展战略，决定优先发展生物科学技术。作为发展中国家的泰国，每年用于生物科学的研究经费达6000万美元，为了加速发展生物科学技术，泰国专门成立了遗传基因工程学与生物技术中心。我国已将生物工程技术列入“863”高科技发展计划。 随着时间的推移，生物技术产业在规模和重要性方面，都将超过计算机工业，成为21世纪发展最迅速的产业！21世纪将是生命科学世纪！
编辑本段生命之书
谱写生命之书
伟 农
4月14日，科学家完成了对人类基因组的测序，也就是说，他们终于撰写完了曾经被认为是不可能的人类生命之书；这本书中，包含着人类自身的许多秘密；包含着改造医药、了解疾病的关键；更包含着所有人对生命科学改造生活的殷切期望。 一个全新的生命科学时代拉开了序幕。
生命之书最后一个字符
4月8日，美国东部夏令时当日零点，全球16个实验室通过电子邮件将最后一个比特的基因代码传输到一个中央数据库中，走完了人类基因组计划13年漫漫探索路上的最后一步。凌晨两点，美国国家卫生研究院院长、计划负责人柯林斯在华盛顿郊外小镇贝塞斯达的一个小型庆祝会上宣布，人类基因组计划正式结束。 从此，人类基因组计划走进历史--开工：1990年；竣工：2003年；参与国：美国、英国、德国、法国、日本和中国；耗资：26亿美元；成果：排出人类遗传物质中大约30亿个遗传密码的顺序。 人类基因组计划被称为生命科学的“登月计划”，难度可想而知。然而进展却比预想的要顺利。此前，科学家至少两次宣布过该计划的完工，但推出的均不是全本，而是人类基因组草图。这一次，科学家最新杀青的全本“生命之书”也只覆盖了人类基因组的99%。 然而，与前两次人类基因组的宣布相比，这次无论是科学界，还是政界，似乎平静得多。也许正如负责人类基因组的科学家在宣布这一消息时所引用的莎士比亚名言“过去的只是序幕”，科学家们已无暇回味人类基因组的成果，因为更加艰巨的任务还在前方。 在“人类基因组计划”正式结束之后，一个由美国能源部负责的新计划“基因组到生命”已经开始，新的探索将把基因研究推进到生命的每一个层面，例如，基因对于人种的作用，对于个性、行为的影响等等。专家们说，进一步的研究将有可能带来社会、伦理道德和法律等方面的一系列争论。
黄金时代刚刚开始
1953年4月25日，英国《自然》科学杂志发表了詹姆斯·沃森和弗朗西斯·克里克的论文，这一成果被很多人认为是“20世纪最重要的科学发现之一”：遗传物质DNA（脱氧核糖核苷酸）是双螺旋结构。自此，人类在生命科学探索路上突飞猛进。但DNA内的遗传密码究竟如何排列等难题，一直困扰着世界各国科学家。 DNA双螺旋结构
与2000年最初宣布的人类基因组草图相比，基因组全本填补了草图中的许多漏洞，并作了不少修改。草图每1万个碱基中有一处错误，现在，这一错误率下降到了10万分之一。 目前，研究人员认为的一个最主要和最大的问题是，人到底需要多少条基因来完成生命的发育和成长。目前的估计在2．5万至3万条之间，远低于科学家最初估计的10万条。弗朗西斯·柯林斯说，真正的分析刚刚开始，“我们将弄清人与人之间的共同之处和许多不同之处”。 是的，人类才读懂了这本大书的所有字母，但更浩瀚的“故事”仍在等待读出。今天已经完成的只不过是对这本书的惊鸿一瞥。而且已完成的也只覆盖了人类基因组所含基因区域的99%，所剩1%为现有测序技术无法解决的部分。 早在人类基因组全本完成之前，科学家就已经把目标转移到基因功能鉴定和蛋白质研究等方面。科学家认为，至少4000种基因与人类疾病的发生有直接关系，还有大量基因与疾病有千丝万缕的联系。但是，在确定致病基因之前，必须首先分析出基因组上数万条有遗传意义的基因的位置、结构和功能等。 在弄清导致疾病的基因后，基因测试将取得迅猛发展。以癌症为例?这种疾病通常需要数年时间才能形成，有效的测试能够警告人们可能有患癌症的危险。基因测试也能帮助人们更好地了解自我。许多来自有某种家族疾病史家庭的人早就想弄清自己是否注定要得家族遗传病。当然，有些人出于隐私忧虑会拒绝接受检测。 科学家预言，在“人类基因组计划”完成后的10至20年内，基因医学将进入黄金时代。
生命之书背后的故事
人类基因组计划
人类基因组计划可以追溯到1984年，当时科学家们在美国犹他州一滑雪胜地聚会，探讨如何识别日本广岛原子弹轰炸幸存者的基因突变。美国能源部顾问委员会在1987年的报告中敦促美国开始人类基因研究行动，并预见这一研究“在广度和深度上都是非凡的”，“将最终为人提供一本人类之书”。 1988年，美国一份联邦报告批准了人类基因组计划，1990年美国国会开始为计划提供资助，研究拟定在2005年9月30日结束。同时，在研究过程中公开所有发现。这一计划的目标是：测出人体基因组中包含的30亿个碱基对的排列顺序；确定24对染色体上的基因分布；绘制一幅分子水平的人体解剖图；把人体基因的全部遗传信息输入基因库，帮助科学家掌握有关碱基对如何组成基因、每个基因的功能、它们如何相互影响以及控制人的生命过程。 当时，并不是所有科学家认为这一研究具有可行性，因为必须的技术几乎还不存在。计划开始后的最初几年中，研究员大多致力于开发基因分析方法，计算生物和信息存储技术因此进展迅速。 计划实施之初，鉴别一个碱基对需花费10美元。一个训练有素的技术员每个工作日可以鉴别出大约1万个碱基对。现在，一个碱基对的测定费用只有5美分，“闪电式”机器人每秒钟可以处理1万个碱基对。 1999年，中国也加入了这一研究，承担了1%的测序任务。当年，人类基因组计划大大加速，这与塞莱拉公司的出现不无关系。曾经在国家卫生研究院做过研究的文特尔领导的塞莱拉公司在1998年宣布，将在两年内测定人类基因数据，并将数据出售给研究机构和制药公司。塞莱拉使用文特尔发明的高速测序机大大提高了研究进度，这给人类基因组计划造成了很大的压力。在塞莱拉公司实验室中，先进的基因测序机一天24小时运转比人类基因组计划早两个月完成草图的绘制。柯林斯的国家人类基因组研究所不甘示弱，在2000年6月拿出了比文特尔的图谱稍微准确的版本。 虽然人类基因组计划已经正式结束，但测序并没有百分百地完成。科学家说，由于一些高深莫测的原因，人类基因组中有1%被证实是无法测序的，只有在相关新技术出现之后，这一难题才有望得到攻克。也许，这1%中，还蕴藏着生命的其它奥秘。 这些奥秘不是那么容易被揭开，像一位学者所说：“一提到自然，我们就会想到太阳、月亮和地球等眼睛能够看到的东西。而绘制人体设计图的则是不为我们眼睛所见的大自然的伟大威力。”
在网上找了点资料，I hope that it could help you a litle!!!
❻ 多拷贝基因可以进行rna干扰吗
RNAi是Napoli C D等在试图向紫色矮牵牛花转导色素合成基因,用以增加其花色时发现的。结果出乎预料,转基因的植株不仅没有新基因的表达,反而自身的色素合成也减弱了,一些转基因的花出现了全白色或部分白色。他们把这种导入的基因未表达和植物本身合成色素基因的失活现象命名为共抑制(cosuppression)。之后,Ramano等在向粗糙孢菌(Neurospora crassa)中导入合成胡萝卜素的基因时造成失活,他们称为基因静止(quelling)。Guo S等发现正义RNA与反义RNA有相同水平的抑制效应，但未能就此现象给出合理的解释。Fire A等在研究反义核苷酸时发现在线虫体内,双链RNA( double stranded RNA,dsRNA)能有效地抑制有互补序列的内源性基因,且抑制效果优于单链反义RNA。至此，正式提出了双链RNA诱导的RNAi的概念，开启了RNAi研究的序幕。
1 RNAi可能的作用机制及特点
1.1 RNAi的作用机制
虽然RNAi作用的确切机制尚不清楚，但目前普遍认可是Bass假说。具体概括为三个阶段。
（1）起始阶段。在细胞内,双链RNA(dsRNA)由核酸酶Ⅲ(RNaseⅢ) Dicer 在ATP的参与下被处理为21个～23个碱基的小RNA，即小干扰RNA（small interfering RNA，siRNA）。siRNA是由19个～21个碱基配对形成的双链,并在其3′末端有两个游离未配对的核苷酸。研究发现, siRNA 是RNAi 作用发生的重要中间分子，序列与所作用的靶mRNA 的序列具有高度同源性；双链的两端各有2个～3个突出的非配对的3′碱基；两条单链末端为5′端磷酸和3′端羟基。这些是细胞赖以区分真正的siRNA和其他双链RNA的结构基础。 研究表明,平末端的siRNA 或失去了5′磷酸基团的siRNA 不具有RNAi 的功能
（2）引发阶段。siRNA与Argonaute蛋白家族及其他未知因素结合，形成siRNA-核蛋白复合物（siRNA-ribonucleoprotein complex，siRNP）。siRNP在ATP及其他未知因素参与下，使双链siRNA解旋形成RNA诱导的沉默复合物(RNA incing silencing Complex ,RISC)。RISC可能以完全单链或两条链解旋但不完全分离的形式存在，继而RISC在dsRNA的介导作用下与互补mRNA结合，并将其降解。mRNA被降解在转录后水平,抑制基因表达,因而又称之为转录后基因沉默( posttranscriptional gene silencing,PTGS)
（3）循环放大阶段。在siRNA诱导的RNAi过程中,可能还存在siRNA 的循环放大过程,以维持它的RNA诱导功能。此过程推测是以siRNA为引物,互补mRNA 为模板,在RNA依赖性RNA合成酶(RNA-dependent RNA Polymerase,RdRP) 的作用下,合成新的双链RNA，再由Dicer作用,产生新的siRNA,完成siRNA 的放大过程，开始新的RNAi循环。
关于对RNAi机制中重要酶的作用研究，Zamore P D等发现，21 nt RNA指导mRNA的降解； Scharf W D等发现ATP依赖的RNA解旋酶为Mut6;Grishok A等发现Let-7和lin-4为内源性的RNAi基因（stRNA）；Dalmay T等提出RNA依赖的RNA多聚酶就是SDE-1； Bernstein E等证实RNaseш样的核酸酶为Dicer; Elbashir S M等应用外源性21 nt-siRNA能够抑制同源mRNA的表达;Novina C D等证实无论是针对病毒感染细胞所需的CD4受体，还是针对病毒基因组的gag区域，siRNA都可以有效地使病毒与细胞的基因沉默，抑制HIV的感染与复制。
1.2 RNAi的作用特点
(1)“共抑制”性。RNAi是双链RNA介导的转录后基因沉默机制,它的启动子相当活跃,外源基因可以转录,但不能正常积累mRNA；RNAi作用不仅使外源基因在转录后水平上失活,同时诱导与其同源的内源基因沉默。
(2)高效性。试验证明双链RNA干扰mRNA 翻译的效率比单纯反义或正义RNA 的抑制效率提高了几个数量级；RNAi可在低于反义核酸几个数量级的浓度下,使靶基因表达降到很低水平甚至完全“剔除”,而产生缺失突变体表型。它比基因敲除技术更为便捷,研究人员称RNAi技术为靶基因或靶蛋白的“剔降”(knockdown)。
(3)高特异性。由dsRNA降解成的小干扰RNA,除其正义链3′端的两个碱基在序列识别中不起主要作用外,其余碱基在序列识别中都是必需的,单个碱基的改变即可使RNAi失效,RNAi能特异性降解mRNA,针对同源基因共有序列的RNAi则可使同源基因全部失活。
(4)高穿透性。RNAi具有很强的穿透能力,能在不同的细胞间长距离传递和维持，如在含有双链RNA的溶液中,喂食表达双链RNA的细菌等，能向秀丽隐杆线虫导入双链RNA。
(5)“遗传性”。已在线虫中观察到RNAi效应通过生殖系传递到后代,说明RNAi具有一定的可遗传性。
高稳定性。细胞中可能存在天然的稳定siRNA的机制。此机制可能是siRNA与某种保护性蛋白结合,从而使其具有相对的稳定性,这些双链RNA 不像反义核酸那样需要多种化学修饰来提高其半衰期。
(7)双干扰系统。哺乳动物(mammal;mammalian)(mammal;mammalian)(mammal;mammalian)中存在有非特异性干扰和特异性干扰两条独立的途径。 非特异性干扰反应是由大于30个碱基对的双链RNA介导,导致整个细胞中非特异性蛋白合成抑制,RNA降解；特异性反应由21 bp～25 bp的小干扰RNA介导,可逃避非特异性干扰系统的“监控”,只降解与其序列相应的单个基因的mRNA。
2 研究方法
在研究过程中，科研人员逐渐摸索总结出了成套的研究方法。目前，展开RNAi操作主要有两种方法。一种为直接将靶向特定基因的大约21个碱基长短siRNA，或45个~50个碱基的发夹结构RNA（small hairpin RNA，shRNA）转染到细胞，shRNA在细胞中会自动被加工成siRNA，从而引发基因沉默或表达抑制。另一种为构建特定的siRNA表达载体，通过质粒在体内表达siRNA而引发基因沉默。此法的优点是排除了RNA酶干扰，延长siRNA半衰期。更重要的是，该法可以进行稳定表达细胞株的筛选，且随着质粒复制扩散到整个机体，基因抑制效果可传代。试验表明，可被化学合成或体外合成的siRNA抑制的基因同样可被表达相同序列的载体表达出的siRNA所抑制。
3 RNAi的应用
3.1 基因功能研究
在神经生物学研究中，研究人员们通过siRNA表达质粒对中脑腹侧神经细胞中的多巴胺能相关基因进行了有效抑制，还通过病毒介导的RNAi建立了此类成年小鼠模型，不仅为建立神经系统(Nervous System)(Nervous System)(Nervous System)的功能缺失模型找到了一些有价值的表型标记，对神经系统(Nervous System)(Nervous System)(Nervous System)的基因治疗(gene therapy)(gene therapy)(gene therapy)也有一定借鉴意义；在癌症(cancer)(cancer)(cancer)研究中，通过shRNA表达载体成功抑制成年大鼠脑癌基因，同时对RNAi的远程（穿过血脑屏障）基因沉默方法进行了非常有益的探索；利用细胞凋亡(Apoptosis)(Apoptosis)(Apoptosis)途径，通过RNAi抑制凋亡基因Caspase-8能提高患急性肝功能衰竭小鼠的成活率，并发现Caspase 8 siRNA处理对特异性Fas激活剂（Jo2和AdFasL）和野生型腺病毒(adenovirus)(adenovirus)(adenovirus)介导的急性肝功能衰竭都有效，表明这个动物模型(Animal Models)(Animal Models)(Animal Models)能反应人类急性病毒肝炎多分子参与的机制，增强了siRNA用于急性肝炎病人治疗的希望。除了对某些关键基因的RNAi研究外，还在哺乳动物(mammal;mammalian)(mammal;mammalian)(mammal;mammalian)细胞中探索了siRNA在基因组水平上的筛选方法。他们建立了一个包含8 000多个基因的siRNA表达框文库阵列，通过它来高通量筛选NF-kB信号途径中已知的及Unique基因。由此可见，RNA干扰也正作为筛选成百甚至上千基因的工具，发挥着越来越大的作用。RNAi为系统地抑制RNA分子合成蛋白提供了快速而相对简便的途径。通过在一段时间内对一个基因RNA信号的抑制，研究者可以深入研究基因功能，进而描绘支配从细胞形态到信号系统的遗传网络。
3.2 基因治疗(gene therapy)(gene therapy)(gene therapy)及药物筛选探索
由于RNAi是针对转录后阶段的基因沉默，相对于传统基因治疗(gene therapy)(gene therapy)(gene therapy)对基因水平上的敲除，整个流程设计更简便，且作用迅速，效果明显，为基因治疗(gene therapy)(gene therapy)(gene therapy)开辟了新的途径。其总体思路是通过加强关键基因的RNAi机制，控制疾病中出现异常的蛋白合成进程或外源致病核酸的复制及表达。尤其针对引起一些对人类健康严重危害的病毒，如2003年在全球多个国家和地区流行的SARS，病原体是单链核酸的新型冠状病毒，寻找药物靶点，设计核酸药物就更为方便。目前已经有很多公司在积极开发这方面的药物，如在SARS药物研究中一鸣惊人的美国俄勒冈州的AVI BioPharma生物制药(Biopharmaceutical)(Biopharmaceutical)(Biopharmaceutical)公司等。国内也有很多研究机构及生物技术公司投入了这方面的工作。如上海生科院成立了SARS防治科研攻关小组，其中生化细胞所和药物所的一些课题组在从RNAi的角度努力。此外，北京大学、中南大学，北京动物所等大专院校和研究机构，以及北京金赛狮反义核酸技术开发有限公司等，也开展了RNAi药物的研究与开发。
基因治疗(gene therapy)(gene therapy)(gene therapy)方面最引人注目的进展之一是对肝炎病毒的RNAi研究。Mccaffrey A P等通过表达shRNA的载体在细胞水平和转染HBV质粒后免疫活性缺失的小鼠肝脏中成功抑制了HBV复制。与对照相比，小鼠血清中测得的HBsAg下降了84.5％，免疫组化对HBcAg的分析结果下降率更超过99%。哈佛大学Lieberman研究小组通过注射针对Fas的siRNA，过度激活炎症反应，诱导小鼠肝细胞自身混乱。然后给测试小鼠注入 Fas hyperdrive的抗体，发现未进行siRNA处理的对照组小鼠在几天中死于急性肝功能衰竭，而82%的siRNA处理小鼠都存活下来，其中80%~90％的肝细胞结合了siRNA。并且，RNAi发挥功能达10 d，3周后才完全衰退。由于Fas很少在肝细胞外的其他细胞高水平表达，它对其他器官几乎没有副作用。此外，这个小组还和其他研究者积极开展针对HIV的RNAi测试，目前报道他们使用的针对CCR5蛋白的siRNA能阻止HIV进入免疫细胞约3周，在已经感染的细胞中也能阻止感染病毒的复制。
然而，尽管取得了不少研究成果，但要真正用于医疗还需时日。目前大多数还停留在小鼠测试阶段，siRNA的导入多采用静脉或腹腔注射，尾部注射，细胞移植等，如何对人进行有效的给药，既能确保药效在靶器官靶组织有效释放，还要具有高度安全性等问题都需进一步研究。人们期待着RNAi引领的新医学革命的到来。
在药物筛选领域，除了线虫这种低等动物的RNAi高通量药筛模式外，Lavery K S等对RNAi在药筛领域的应用前景进行了高度评价，RNAi技术将逐渐成为药物靶点筛选和鉴定的强大工具。他对如何在药筛的各个阶段应用RNAi做了具体描述及展望，并指出将这项技术与高通量筛选、体外生物检测和体内疾病模式相结合，将提供大量基因功能方面的有用信息，在药物开发过程的多个阶段促进靶点的有效筛选。
3.3 抗肿瘤治疗
多种癌基因可以作为靶点设计相对应siRNA。Brummelkamp T R等用逆转录病毒载体将siRNA 导入肿瘤细胞中,特异性抑制了癌基因K2RAS (V12)的表达。对急性髓性白血病的研究已经取得了较好的结果。Scherr M等以引起慢性髓性白血病和bcr2abl阳性急性成淋巴细胞白血病的bcr2abl癌基因为靶基因,设计了对应的siRNA,并获得了87% 的有效抑制率。Wilda M等用siRNA抑制白血病BCR/ABL融合基因表达也取得了成功。 因此，基于RNAi 技术的抗肿瘤治疗药物开发潜力巨大。有报道称，一种全新生物工程药品“RNA干扰剂”(非干扰素)业已浮出水面，并有望在3年内上市。经过多年的探索，研究人员终于发现，在癌细胞和病毒RNA的22对碱基中有1对碱基专门负责复制工作，只要能使这对碱基“休眠”，癌细胞或病毒就会自动停止复制。这一重要发现为一种全新药物——RNA干扰剂奠定了基础。研究人员们相信，艾滋病(AIDS)(AIDS)(AIDS)、乙型肝炎、恶性胶质瘤(恶性脑瘤)和胰腺癌等疾病有望成为RNA干扰剂的第一批受益者(2004年经FDA批准已开始RNA干扰剂的临床试验)，艾滋病(AIDS)(AIDS)(AIDS)、中枢神经系统(Nervous System)(Nervous System)(Nervous System)退行性病变疾病如多发性硬化症、阿尔茨海默病、帕金森病(Parkinson’s disease)(Parkinson’s disease)(Parkinson’s disease)等将成为第二批受益者。
3.4 抗病毒治疗
由于RNAi 是机体中古老而天然的抗病毒机制,目前国外科技人员利用此特点，已设计出针对HIV gag、tat、rev、nef等基因的siRNA，针对丙型肝炎病毒非结构蛋白5B基因的siRNA，针对脊髓灰质炎(poliomyelitis)(poliomyelitis)(poliomyelitis)病毒衣壳蛋白和多聚酶基因的siRNA，针对 口蹄疫(foot and mouth disease)(foot and mouth disease)(foot and mouth disease)病毒3D片段siRNA等，均在试验中取得理想结果。陆续有关通过RNAi抑制其他病毒在细胞内复制的报道如呼吸道合胞病毒、人乳头瘤病毒、乙型肝炎病毒、丙型肝炎病毒等，国内也已设计出针对 口蹄疫(foot and mouth disease)(foot and mouth disease)(foot and mouth disease)病毒VP1基因的siRNA，针对丙型肝炎病毒5′保守区的siRNA，针对 口蹄疫(foot and mouth disease)(foot and mouth disease)(foot and mouth disease)病毒IRES和L串联序列两侧的保守区的siRNA，针对SARS冠状病毒的6个siRNA，即RL001、R L002、RL003、RL004、RL005和RL006，均已取得理想结果。针对病原的siRNA已经进行到动物实验阶段，向病毒病的有效防治迈出了坚实的一步。由此可见，利用RNAi技术将使病毒病的有效治疗成为可能。
3.5 转基因研究
在动植物的转基因试验中, 经常发生基因沉默。因此, 对转基因沉默机制的探索可以为在转基因研究中避免基因沉默提供对策。在转基因植物(transgenic plant)(transgenic plant)(transgenic plant)研究中避免基因沉默可提高试验成功率，且节省时间，而在大型动物转基因研究中避免基因沉默可节约成本，提高产率。
3.6 干细胞研究
在干细胞研究方面，在dsRNA阻断大鼠骨髓源性神经干细胞 Hes5表达的试验中，观察外源性短dsRNA在转录后水平mRNA水平降低基因表达的效率，并对其影响因素进行了初步探讨。同时基于干细胞可能拥有自己的一套基因组，不同类型的干细胞又拥有各自所特有的基因，这些基因可能是决定干细胞特性的最关键的实质性因素。因此，RNAi技术在此领域应用空间广阔。
3.7 研究信号传导的新途径
Biotech认为，联合利用传统的缺失突变技术和RNAi技术可以很容易地确定复杂的信号传导途径中不同基因的上下游关系，Clemensy等应用RNAi研究了果蝇细胞系中胰岛素(insulin)(insulin)(insulin)信息传导途径，取得了与已知胰岛素(insulin)(insulin)(insulin)信息传导通路完全一致的结果。RNAi技术较传统的转染试验简单、快速、重复性好，克服了转染试验中重组蛋白特异性聚集和转染率不高的缺点，因此认为RNAi技术可能成为研究细胞信号传导通路的新途径。
3.8 常见病的治疗
Nature杂志报道了miRNA（Micro RNA）的应用上一个重要发现，成功采用miRNA调节了胰岛素(insulin)(insulin)(insulin)的分泌，这为糖尿病的治疗带来新的希望，也将为糖尿病的新药研究带来新的曙光和思路。据Sicence杂志报道，显示应用RNAi技术可有效降低血管内胆固醇含量，对治疗心血管疾病有明显的作用。
4 展望
综上所述，RNAi技术在基因功能研究、抗肿瘤治疗、抗病毒治疗、基因应用研究、常见病的治疗等许多方面都是强有力的工具和手段。同时做为新兴的生物技术，还有广阔的研究和应用空间期待着科研人员的探索。例如，siRNA在病毒持续性感染过程中扮演怎样的角色？siRNA在冬眠动物体内的作用如何？RNAi在雀斑形成中起到怎样的作用？如上述问题得到解决，将进一步依据其机理及特点，有望应用于病毒持续性感染的鉴别诊断及治疗，利用siRNA在冬眠动物体内的作用进行星际航行，以解决能量供应及时间跃迁问题，RNAi应用于祛除雀斑等。
尽管在RNAi方面的研究已取得许多突破性进展，尤其是哺乳动物(mammal;mammalian)(mammal;mammalian)(mammal;mammalian)细胞中的研究的报道逐渐增多，但由于RNAi机制尚未完全阐明,仍有许多问题尚未得到彻底解答。例如，siRNA 在哺乳动物(mammal;mammalian)(mammal;mammalian)(mammal;mammalian)细胞中抑制mRNA表达是有效的, 但达不到果蝇细胞那样的高抑制率, 可能是因为生物进化水平越高，调控基因表达系统的复杂程度相应的越高，多种抑制机制间相互作用的频率也越高，抑制作用受到的影响因素也就越多。另外, 在哺乳动物(mammal;mammalian)(mammal;mammalian)(mammal;mammalian)中,RNAi能否成功地抑制基因表达以及抑制的程度还取决于细胞类型。对线虫来说,可以采用注射、浸泡或喂食的方法转入dsRNA,而对哺乳动物(mammal;mammalian)(mammal;mammalian)(mammal;mammalian)来说,寻找高效的方式来转入siRNA以及快速的方式来筛选siRNA仍在进一步探索中。RNAi在抗病毒感染中的应用令人鼓舞, 但要取得最终的成功还有很漫长的路要走。其中一个关键的原因是siRNA并不能对所有病毒RNA发生作用，有些病毒靶序列可能隐藏在二级结构下, 或者位于高度折叠的区域中, 而有些病毒序列可能与蛋白质形成紧密的复合物, 阻碍了与siRNA 的识别。因此，不仅要选合适的靶序列,而且需要反复试验。另一个重要的原因是病毒子代的突变率较高, 这使病毒可逃避siRNA 的识别。为了克服这个障碍,所选病毒RNA的靶序列必须是高度保守的, 或者设计数对siRNA同时作用。
总之，RNAi作为一种新发展起来的分子生物学技术，不可避免地会存在潜在的问题，这就要求研究者在利用该技术时要考虑到生物安全性等诸多问题，以使RNAi技术更好地为人类服务。
❼ 目前市场上口服免疫球蛋白可靠吗
免疫球蛋白（immunoglobulin）是具有抗体活性的蛋白,是一种糖蛋白。主要存在于血浆中，也见于其他体液、组织和一些分泌液中。人血浆内的免疫球蛋白大多数存在于丙种球蛋白（γ-球蛋白）中。可分为五类，即免疫球蛋白G（IgG）、免疫球蛋白A（IgA）、免疫球蛋白M（IgM）、免疫球蛋白D（IgD）和免疫球蛋白E（IgE）。其中IgG是最主要的免疫球蛋白，约占人血浆丙种球蛋白的70%，分子量约15万，含糖2～3%。IgG分子由4条肽链组成。其中分子量为2.5万的肽链，称轻链，分子量为5万的肽链，称重链。轻链与重链之间通过二硫键（—S—S—）相连接。免疫球蛋白是机体受抗原（如病原体）刺激后产生的，其主要作用是与抗原起免疫反应，生成抗原-抗体复合物，从而阻断病原体对机体的危害，使病原体失去致病作用。另一方面，免疫球蛋白有时也有致病作用。免疫球蛋白制剂能增强人体抗病毒的能力，可作药用。
目前使用最广泛的免疫球蛋白分为两种，一种是肌注人免疫球蛋白，另一种是静注人免疫球蛋白，肌注的价格便宜，而静注的生产工艺要求高，疗效也要显著的多，口服的免疫球蛋白基本上就可以无视了。
上海新兴医药股份公司生产的人免疫球蛋白工艺先进，质量上乘，价格适中，是人免疫球蛋白的一线品牌。