罕見病的上市公司

A. 我國現有罕見病患者超2000萬人，對於罕見病你了解多少

我國現罕見病患者超過2,000萬人，這些罕見病患者都是各種各樣稀奇古怪的病，比較特殊，他們才叫罕見病，基本上正常人不會得的這種病，普通的感冒發燒是1%的話，這種疾病那就是百萬分之1，全國的人口有14億才有2,000萬的罕見病患者。

我們國內雖然也有公司在做相應的研究，但是我們不得不承認的是，在新葯研發這方面，我們國內的公司跟國外那些老牌的醫葯公司比還是有差距的，因為起步時間不一樣，人家發展的比較早，我們有信心在未來10年到20年的時間逐步趕上她們，但是現在還是有一些差距，因為很多罕見病的葯物都是國外的醫葯公司開發出來的能夠流通，像我們這邊的葯物的價格基本都很貴。

B. 「常見」的罕見病都有哪些

具體的吧，白化病、肢端肥大症、苯丙酮尿症、線粒體病、成骨不全症、進行性肌營養不良這些吧。如果懷疑患有罕見病一般可以嘗試基因檢測來確診病情，比如使根底健康的診療服務。及早診斷。

C. 越來越多葯企研究罕見病，孤兒葯是如何一步步走向高利潤的

現在越來越多葯企將眼光瞄準了罕見病，通過研究開發孤兒葯來獲得極高利潤。而這個現象行成原因有三，第一，孤兒葯研發成本的降低；第二，目標人群明顯；第三，沒有其他公司分薄利潤。

第三，幾乎不可能出現其他公司分薄利潤。在一些國家，這類孤兒葯都會有一個產品獨占期。這個期限可不短，例如美國七年，歐盟十年。就是說在這個期限內，市場上只有這么一種孤兒葯。這樣做導致了，在孤兒葯研發成功並投入生產後，有一個極長的紅利期。要知道所謂的罕見病，在巨量的人口基數下，也不會顯得太少。獨占市場就意味著壟斷，而壟斷的利潤可想而知。

D. 罕見疾病的種類有哪些

重症肌無力
多發性骨髓瘤
白化病
系統性紅斑狼瘡
睡美人癥候群
血友病
庫欣綜合征
視網膜母細胞瘤
克山病
白點病
會陰下降綜合征
多睾症
食管白斑
血症
光澤苔蘚
半乳糖血症
瘋牛病
原發性腮腺淋巴瘤
重症肌無力危象
外陰白化病
成人硬腫症
結節性硬化症
鼻紅粒病
肌疝
Castleman病
腸系膜脂肪炎
系統性紅斑狼瘡所致精神病
老年人多發性骨髓瘤
Ehler-Danlos綜合征
血小板無力症
色汗症
鼻石
系統性紅斑狼瘡性關節炎
木村病
持久性隆起性紅斑
色素失禁症
腹膜後纖維化
眼科重症肌無力
特發性肺含鐵血黃素沉著症
妊娠合並系統性紅斑狼瘡
老年人重症肌無力
小兒系統性紅斑狼瘡
小兒甲基丙二酸血症
持久性色素異常性紅斑
多發性骨髓瘤病腎病
腹繭症
顳骨和下頷骨關節異常
小兒神經母細胞瘤
系統性紅斑狼瘡性鞏膜炎
血友病甲
原發性乳腺淋巴瘤
原發性鼻腔淋巴瘤
重症肌無力樣綜合征
Whipple病
血管性血友病
小兒重症肌無力
骨硬化病
系統性紅斑狼瘡伴發的葡萄膜炎
重復尿道
腎澱粉樣變性
貝殼甲綜合征
角膜基質炎

E. 都有哪些罕見病

每一個生命都值得被尊重，不論健康與否；每一種疾病都值得被關注，不論罕見與否！

【不葯博士】

博士，執業葯師，高級營養師，守護生命健康，拒絕偽養生，手把手調養一個健康的你！

F. 70萬一針，罕見病的用葯到底有多難

近日，廣東省茂名市人民醫院兒科病房裡，一名10個月大，名叫“米粒”的小男孩終於控制住了肺炎，可以出院回家了。小孩患的是類似漸凍症卻更加嚴重的隱性遺傳病，叫做脊髓性肌萎縮症，是一種逐漸喪失運動神經元的罕見病（簡稱SMA）。 這是一種會導致肌肉無力和萎縮的運動神經元性疾病，這種罕見病是導致2歲以下嬰幼兒死亡的頭號遺傳性疾病，發病年齡越早越嚴重。

2月28日是第14個國際罕見病日，據世界衛生組織數據顯示，全球約有5000至8000種罕見病，我國大約有1680萬罕見病患者，每年新出生罕見病患者超過20萬。由於研發成本高，患者使用人數少，罕見病治療葯物通常比較昂貴。目前，在我國上市且有適應症的50餘種罕見病治療葯品，已有40餘種納入國家醫保葯品目錄。

G. 罕見病BMD/DMD有哪些社會慈善組織

廣州眾援力罕見病關愛中心，眾援力實體是廣州市荔灣區罕見病關愛中心，是一家民辦社會慈善機構，幫助罕見病殘疾人弱勢群體的。
進行性肌營養不良 (Duchenne/Becker Muscular Dystrophy DMD/BMD)是一種嚴重的神經肌肉遺傳性疾病，DMD發病率約為男嬰1/3500，BMD的發病率約為DMD的1/5~1/10，患者總數約有10萬人。由於基因缺陷，肌營養不良病人無法合成正常的抗肌萎縮蛋白，肌細胞膜失去完整骨架,造成肌細胞膜損傷，肌肉細胞進行性破壞。

H. 有沒有專門做罕見病確診的公司

有的噻，根底健康有很多的專家，還有診療配套，而且咨詢還是免費的。