罕見病用葯的上市公司

Ⅰ 罕見病，為何大多數無葯可救

每一個生命都值得被尊重，不論健康與否；每一種疾病都值得被關注，不論罕見與否！

對於境內有、價格高的葯物，要加大葯品集中采購力度，減低中間環節和灰色區域的虛高價格，讓“有葯”變成“用得起葯”。這一方面降低了葯價，另一方面也能使更多的罕見病葯品進入醫保，能讓更多的罕見病患者用上可靠的葯品。

博士，執業葯師，高級營養師，守護生命健康，拒絕偽養生，手把手調養一個健康的你！

Ⅱ 孤兒葯的發展狀況

據中華慈善總會罕見病救助辦公室的工作人員介紹，直到近年來，隨著生物技術的發展，在美國、歐盟等國的「孤兒葯」相關法律的保障下，才研製出少數幾種罕見病的治療葯物。
基於「孤兒葯」研發的高風險現狀，許多國家對其給予了政策上的支持。例如日本於1993年正式實施了《罕見病用葯管理制度》，研究的全過程可享受基金資助、減稅、優先審批、葯品再審查時間延長及國家健康保險支付上的優惠。美國葯品管理局(FDA)也為「孤兒葯」的注冊提供快速通道程序，「孤兒葯」還享有減稅及7年的市場獨占權。
世界各國對罕見病葯物的法律法規激勵了生物醫葯公司對罕見病葯物的研發，也大大加速了罕見病葯物的上市。美國在1983年罕見病葯法案實施之前僅有不足10個罕見病葯物上市，到了2008年12月，在FDA登記的罕見病葯物已達1951種，獲得上市批準的罕見病產品達到325種。歐盟在1999年罕見病葯物法規實施前，僅有8種孤兒葯被審核通過，至2009年2月，已有619種罕見病產品得到認定，47 種「孤兒葯」被審核通過。
2009年初，我國《新葯注冊特殊審批管理規定》頒布實施，將罕見病用葯審批列入特殊審批范圍。然而，我國仍無自主研製生產的罕見病葯物上市，患者只能期待國外葯品公司在中國盡快獲得罕見病葯物的注冊。

Ⅲ 國內70萬國外41美元，罕見病葯物短缺該如何破局

近日，一則自媒體發布的“求葯”消息引起多方關注。文章稱，今年剛滿1歲的湖南嬰兒由於患上了罕見病“脊髓性肌萎縮（SMA）”，急需特效葯物，但要支付“70萬元一支”的醫葯費，而該葯物在澳大利亞的價格是“41美元”。

罕見病地方保障有七大模式，“包括專項基金、大病談判、財政出資、政策型商業保險、醫療救助、醫保零星增補和自主申報。”

罕見病用葯必須盡快納入醫保。患者的個人權利和其他公民是平等的，而國家的醫療保障應盡可能地承擔患者的治療費用。”

為了增加罕見病葯物對患者的可及性，各地政府多與葯企通過談判降低葯價。

在費用保障上，浙江省醫保局規定，罕見病患者在指定治療醫院就診時，支付個人自付部分，其他費用由醫保經辦機構與指定治療醫院直接結算。罕見病葯品不計入指定治療醫院醫保總額預算管理和葯佔比考核范圍。

Ⅳ 70萬一針，罕見病的用葯到底有多難

近日，廣東省茂名市人民醫院兒科病房裡，一名10個月大，名叫“米粒”的小男孩終於控制住了肺炎，可以出院回家了。小孩患的是類似漸凍症卻更加嚴重的隱性遺傳病，叫做脊髓性肌萎縮症，是一種逐漸喪失運動神經元的罕見病（簡稱SMA）。 這是一種會導致肌肉無力和萎縮的運動神經元性疾病，這種罕見病是導致2歲以下嬰幼兒死亡的頭號遺傳性疾病，發病年齡越早越嚴重。

2月28日是第14個國際罕見病日，據世界衛生組織數據顯示，全球約有5000至8000種罕見病，我國大約有1680萬罕見病患者，每年新出生罕見病患者超過20萬。由於研發成本高，患者使用人數少，罕見病治療葯物通常比較昂貴。目前，在我國上市且有適應症的50餘種罕見病治療葯品，已有40餘種納入國家醫保葯品目錄。

Ⅳ 7種罕見病醫療葯物納入醫保，具體都是哪些

在我國是有著很多罕見病的，這些病它們不僅嚴重影響我們人體的身體健康，同時還需要我們承擔高額的醫葯費，而且是持續性的，所以讓很多患者非常的困難，好在國家政策好，醫保一次次給我們帶來好消息，這不，經過新一輪的談判，2021年的新版醫保目錄中又增加了7種罕見病醫療葯物，對於罕見病患者來說，真的是天大的福音，這7種罕見病葯物，他們分別是，治療肺動脈高壓的安立生坦片，治療肢端肥大症的醋酸蘭瑞肽緩釋注射液，治療多發性硬化症的西尼莫德片和鹽酸芬戈莫德膠囊，治療特發性肺纖維化、系統性硬化症的乙磺酸尼達尼布軟膠囊，治療亨廷頓舞蹈症的氚丁笨那增片，治療肌萎縮側索硬化的依達拉奉氯化鈉。這其中罕見病葯物的加入，將大大的減輕這些病友們的經濟壓力。感謝國家感謝醫保，那麼對於醫保的使用你是否清楚呢？下面大家一起來簡單的了解下。

醫保是祖國給予我們的一項重大福利，當然希望所有人都不要使用到它，而大家真的要用他的時候通過這篇文章，大家也能知道如何使用。

Ⅵ 40多種罕見病用葯被納入醫保目錄，辦理醫保有什麼好處

社會每年都會推出各種各樣的福利讓人們參與。就如同人們會購買保險能讓內心感覺到安寧，購買醫保也能取得一樣的效果。中國在很久以前就推出了全民醫保的行動，面對這一政策才剛推出來的時候很大一部分群眾認為這些醫保費是白交的，一年到頭他們沒有生病，就把這些錢給浪費了。而繳納醫保本就是為了自己的安全著想，能生病去醫院自然是更好，但萬一不幸真的生病了，也有醫保卡為我們保駕護航。隨著人們患病的概率真大，醫保費也確實給了人們極大的好處，而對於醫保越來越多的人也就欣然的接受了。

醫保是國民生命健康的保護傘

人的大腦都是在極力的想像美好的事物，偶爾從別人的悲劇的故事中，有一些感慨也是轉身即忘。這也就印證了人類最無法擁有的感觸是感同身受，而且最容易的就是遺忘。只有當自己真正的遭遇不幸，才能夠知道曾經購買醫保卡是一件多麼正確的事。醫保卡是一個人生命健康保護傘。它不會讓人因為高昂的醫葯費而放棄治療，它可以實現讓人類用最少的醫葯費就能夠接受好的醫療治療。

Ⅶ 我國現有罕見病患者超2000萬人，對於罕見病你了解多少

我國現罕見病患者超過2,000萬人，這些罕見病患者都是各種各樣稀奇古怪的病，比較特殊，他們才叫罕見病，基本上正常人不會得的這種病，普通的感冒發燒是1%的話，這種疾病那就是百萬分之1，全國的人口有14億才有2,000萬的罕見病患者。

我們國內雖然也有公司在做相應的研究，但是我們不得不承認的是，在新葯研發這方面，我們國內的公司跟國外那些老牌的醫葯公司比還是有差距的，因為起步時間不一樣，人家發展的比較早，我們有信心在未來10年到20年的時間逐步趕上她們，但是現在還是有一些差距，因為很多罕見病的葯物都是國外的醫葯公司開發出來的能夠流通，像我們這邊的葯物的價格基本都很貴。

Ⅷ 有沒有專門做罕見病確診的公司

有的噻，根底健康有很多的專家，還有診療配套，而且咨詢還是免費的。

Ⅸ 七種罕見病治療葯物納入醫保，罕見病的治療有多困難

每年的2月28日為國際罕見病日，罕見病又被稱為"孤兒病"並且其病種數量很多，嚴重的威脅到人的健康和生命的安全。在2008年歐洲罕見病組織，發起了第一屆國際罕見病日，並且選擇了每四年才會出現一次的日子，其寓意著罕見病的罕見，自此以後每年2月份的最後一天為被定為了國際罕見病日，到今年的2月28日已經是第十四個國際罕見病日。

Ⅹ 越來越多葯企研究罕見病，孤兒葯是如何一步步走向高利潤的

現在越來越多葯企將眼光瞄準了罕見病，通過研究開發孤兒葯來獲得極高利潤。而這個現象行成原因有三，第一，孤兒葯研發成本的降低；第二，目標人群明顯；第三，沒有其他公司分薄利潤。

第三，幾乎不可能出現其他公司分薄利潤。在一些國家，這類孤兒葯都會有一個產品獨占期。這個期限可不短，例如美國七年，歐盟十年。就是說在這個期限內，市場上只有這么一種孤兒葯。這樣做導致了，在孤兒葯研發成功並投入生產後，有一個極長的紅利期。要知道所謂的罕見病，在巨量的人口基數下，也不會顯得太少。獨占市場就意味著壟斷，而壟斷的利潤可想而知。